In het plan werken verschillende partijen en organisaties op deelgebieden samen om tot het beste resultaat te komen. Dit plan werd vorig jaar oktober door een delegatie van de intermediaire organisatie ZonMw aangeboden aan minister Schippers van Volksgezondheid, Welzijn en Sport. Het plan is een nadere uitwerking van en aanvulling op de strategie die de minister in 2012 aan de Tweede Kamer zond.

De knelpunten en aanbevelingen zijn daarmee in kaart gebracht en het NPZZ stimuleert dat stakeholders zich verantwoordelijk voelen voor de aanbevelingen en actie ondernemen. Frits Lekkerkerker was voorzitter van de door ZonMw ingestelde klankbordgroep NPZZ en vertelt: “De Europese Commissie was al tien jaar bezig met zeldzame ziekten en vooral geneesmiddelen voordat de aanbeveling kwam dat iedere lidstaat een plan moest maken.

Wij participeerden al als stuurgroep geneesmiddelen toen het verzoek kwam een Nederlands plan op te stellen. Dat is geleidelijk gegroeid na veel overleg met behandelaren, patiënten en betrokken organisaties. Er waren verschillende mogelijkheden om te participeren: hearings en via websites. Met al die input is het uiteindelijke plan tot stand gekomen.”

Prioriteiten stellen

“Het doel van het plan is schetsen wat er al is, wat er ontbreekt en actiepunten waar direct mee begonnen kan worden. Bij elk actiepunt zijn één of meerdere instanties betrokken die dan gezamenlijk verantwoordelijk zijn voor het behalen van het doel. Voor wat betreft het benoemen van expertisecentra is dat nu de Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU).

Wij hadden liever gezien dat het ministerie deze keuzes zou maken. De onderlinge samenwerking in de uitvoering van het plan hangt af van het betreffende actiepunt of aanbeveling, maar samenwerking is logisch. Een van onze actiepunten is ‘stimuleren van onderzoek’. Het is van cruciaal belang patiënten daarbij te betrekken, dus in dit geval werken we daar samen met VSOP aan. VSOP is een samenwerkingsverband van meer dan 70 patiëntenorganisaties, waarvan de meesten zich richten op zeldzame en genetische aandoeningen.

Via VSOP kan ZonMw dan prioriteiten stellen in onderzoeken. Hoewel het plan vol staat met aanbevelingen en de organisaties die dat moeten gaan doen, is er vanuit het ministerie geen budget beschikbaar gesteld. Feitelijk is het plan geschreven voor de minister, zij heeft de regierol, al het is nog niet helemaal duidelijk hoe dit ingevuld wordt.”

Betrokkenheid

Cor Oosterwijk van de VSOP stelt dat de VSOP zich zeer betrokken voelt bij dit plan. “In 2010 leverden we al input voor het plan door in dat jaar de eerste Nationale Conferentie Zeldzame Aandoeningen te organiseren. Doel daarvan was onder meer om het Nederlandse plan goed af te stemmen met de rest van Europa. Ook ZonMw organiseerde vervolgens bijeenkomsten om input te vergaren en ook daarvan maakten we met liefde gebruik.

Het is een goed plan omdat er voor alle betrokken partijen verbeterpunten en concrete acties in staan. Voor de VSOP betekent het plan soms extra taken zoals het oprichten van een meldpunt voor patiënten die problemen hebben met de zorg of vergoeding van een behandeling of van weesgeneesmiddelen. Dat vereist extra menskracht en dus extra middelen voor onze organisatie. Een belangrijk aspect van het plan vind ik dat alle betrokken partijen op uitnodiging van de minister twee keer per jaar in overleg treden met elkaar. De VSOP wacht met smart op de uitnodiging.”

Vertrouwen

“De NFU is door de minister aangewezen om in Nederland expertisecentra voor zeldzame aandoeningen aan te wijzen. Mogelijk moeten er ook centra gesloten worden als dat centrum te weinig patiënten behandelt, of zijn er in Nederland zo weinig patiënten met een bepaalde aandoening dat gekozen moet worden voor een groot centrum in het buitenland. Ook bij het nadenken hierover is de VSOP nauw betrokken.

Al met al vind ik het een concreet plan en een grote stap voorwaarts. We geloven dat dit plan een verschil gaat maken, maar we denken niet dat alle knelpunten en genoemde acties tussen nu en vier jaar zijn opgelost. We organiseren jaarlijks een nationale conferentie en bespreken daar onder andere hoe het staat met het plan en of er wellicht bijgesteld moet worden op bepaalde punten.

Blijven samenwerken en overleggen kunnen de actiepunten uit het plan alleen maar ten goede komen. We hebben vertrouwen in onze samenwerkingspartners waarmee we open communiceren en zien de toekomst dan ook zonnig in. Punt van aandacht blijft voor ons wel de politieke bewustwording betreffende dit plan; we vinden dat het absoluut hoger op de urgentielijst van overheid en parlement dient te komen.”

Kennisdelen is belangrijk

Hanka Meutgeert van de vereniging Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten (VKS) zat namens patiënten met stofwisselingsziekten elf jaar in de stuurgroep weesgeneesmiddelen. “Ook daar was samenwerking met andere partijen vanzelfsprekend, dus wat dat betreft verandert er niet zoveel.

Het unieke van de stuurgroep was dat alle stakeholders vertegenwoordigd waren, zoals het ministerie, academici, zorgverzekeraars, apothekers en patiënten. Zo kon elk onderwerp van alle kanten belicht worden en werd er kennis gedeeld. Individuele kennis schiet altijd tekort, maar als stuurgroep met alle vertegenwoordigingen hielp het om een probleem en een oplossing helder te krijgen.

Het is ongelooflijk belangrijk dat we allemaal dezelfde informatie hebben en delen met elkaar. Dat zorgt voor begrip voor de positie van anderen. Uit de stuurgroep ontstond dan het uiteindelijke plan! Feitelijk werkten landen om ons heen, voordat een plan verplicht werd, al jarenlang naar Nederlands voorbeeld omdat men merkte dat samenwerking van cruciaal belang is.”

Slagkracht

“In Europa zijn er meer dan 27 miljoen mensen met een zeldzame ziekte, een aanzienlijk deel daarvan overlijdt in de kinderjaren. Het plan heeft als gezamenlijk uitgangspunt dit sterftecijfer te verlagen, door ervoor te zorgen dat er meer onderzoek en meer behandelingen voor zeldzame ziekten komen.

De al bestaande internationale samenwerking gaat door. Dat moet ook wel, wil je als Nederland mee blijven doen. We worden nu al links en rechts ingehaald omdat er vanuit het ministerie geen budget is vrijgemaakt voor het NPZZ. Andere landen hebben dat wel gedaan en dat verhoogt natuurlijk de ‘slagkracht’. Ook de regie van het plan is een punt dat aandacht verdient. De minister wil twee maal per jaar met partijen afstemming over de voortgang, maar ik vraag me af of dit voldoende is.

Ik vind dat de overheid betrokken moet blijven en bijvoorbeeld ambtenaren moet inzetten om bij te houden of alles loopt zoals afgesproken is. Nu zijn de partijen aangewezen op elkaar. We moeten het met elkaar doen, dat is een appèl op alle betrokken partijen. Ik hoop dat die betrokkenheid groot blijft, want mensen met een zeldzame ziekte hebben net zoveel recht op goede zorg als mensen met een ‘gewone’ ziekte.”

Enthousiasme

“Ook ik maak me zorgen over het benoemen van expertisecentra door de NFU. Het plan is dat ziekenhuizen op hun website vermelden als zij een expertisecentrum zijn. Maar dat is voor een patiënt onvindbare informatie, terwijl het toch heel belangrijk is dat zij toegang hebben tot dergelijke informatie.

Als patiëntenorganisatie bemoeien wij ons overal mee, omdat we honderden patiënten vertegenwoordigen. Ik omschrijf het NPZZ als ‘veel beter dan niets’ en ik verwacht het meest van het enthousiasme van de stakeholders. Je hebt elkaar echt nodig om de gestelde doelen te behalen en daarnaast voor het uitwisselen van kennis.”