In een klinische studie wordt, onder streng toezicht, de effectiviteit van een nieuw medicijn of een nieuwe behandeling onderzocht bij patiënten. Aanleiding voor een studie is meestal een vraag of idee van dokters, vertelt Huijgens. “Zij bespreken eerst met elkaar of het een goede en nuttige vraag is voor een onderzoek. Tevens is van belang of zo’n studie praktisch uitvoerbaar is en of zij er de medewerking van patiënten voor kunnen vragen.”

Protocol

Als een idee ‘levensvatbaar’ is, dan schrijven de artsen/onderzoekers een voorstel voor de opzet van een studie. Daarin staat onder meer wat getest gaat worden, hoe dat gebeurt en hoeveel en welke patiënten aan de studie kunnen deelnemen. Dat voorstel wordt voorgelegd aan een landelijke commissie, die de ethische kant van de studie beoordeelt. “De commissie geeft aanpassingen voor het studieprotocol”, zegt Huijgens. “Als die verwerkt zijn, gaat het protocol opnieuw naar de ethische commissie.”

Als de studie is goedgekeurd, is de volgende stap dat meestal één medisch centrum ermee begint. Aan patiënten in dat centrum wordt gevraagd of zij willen meedoen aan de studie. Ook andere centra gaan vervolgens meedoen. Om voldoende patiënten te kunnen includeren, duurt een studie meestal twee tot vier jaar.

Er zijn verschillende soorten studies, legt Huijgens uit. “In een zogeheten fase 2 studie worden patiënten gevraagd om een medicijn te gaan gebruiken waarvan al bekend is of het aan mensen kan worden gegeven, maar nog niet hoe effectief het is. Fase 2 studies zijn nodig om uit te zoeken of het nieuwe medicijn echt zal bijdragen aan de verbetering van behandelresultaten. Dit zijn studies met een relatief klein aantal patiënten.”

Na fase 2 volgt fase 3, waarin wordt onderzocht of een nieuw middel of nieuwe behandelmethode beter is dan de bestaande therapie. Fase 3 is groter van opzet. Beide soorten studies worden vaak internationaal uitgevoerd. Via loting wordt bepaald of een deelnemende patiënt de standaardtherapie krijgt of de nieuwe therapie. “De studie wordt goed gecontroleerd en alle patiënten worden goed begeleid”, benadrukt Huijgens. “Elke patiënt in de studie krijgt een goede behandeling.”

Onderbreken

Een therapie in studieverband kan een zware impact hebben op patiënten, juist omdat vooraf het effect van de nieuwe behandeling nog niet bekend is. Daarom wordt elke studie gecontroleerd door een Drug Safety Monitoring Board, bestaande uit experts op verschillende gebieden. “Zij krijgen iedere drie maanden de tussentijdse resultaten van de studie”, vertelt Huijgens. “Zo kunnen zij beoordelen of een nieuw medicijn misschien te schadelijk is, of dat de ene groep patiënten in de studie het veel beter of slechter doet dan de andere. Als die tussentijdse resultaten niet acceptabel zijn, is dat reden  om de studie af te breken.”

Patiënten die meedoen aan een studie, doen dat meestal om de zorg vooruit te helpen. “Zij doen het voor andere patiënten in de toekomst. Ik vind het wonderlijk mooi dat patiënten dat zelf zeggen, soms zelfs vlak voor hun dood. Zowel dokters als andere, toekomstige patiënten moeten erg blij zijn met hun deelname. Want er is geen andere manier om nieuwe behandelingen te testen.”

HOVON

Prof.dr. J.J. Cornelissen
Voorzitter HOVON & internist-hematoloog, Erasmus Medisch Centrum

Samenwerking met als doel een steeds betere behandeling voor patienten met leukemie, lymklierkanker, of multipel myeloom.

Aanvankelijk gestart als een samenwerking tussen de afdelingen Hematologie van een 15-tal grote ziekenhuizen, inmiddels zijn vrijwel alle ziekenhuizen in Nederland, die hemato-oncologische patienten behandelen, bij de stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON) aangesloten. HOVON begon in 1985 als een onderzoeksgroep met als doel het ontwikkelen en uitvoeren van klinische studies. Maar daar zijn gaandeweg andere activiteiten bijgekomen, zoals nascholing van medisch specialisten, en het bevorderen van de kwaliteit van de zorg, middels o.a. het opstellen van behandelrichtlijnen, en het snel en kosteneffectief introduceren van nieuwe medicijnen.

HOVON-studies

Inmiddels heeft HOVON meer dan 120 klinische studies verricht, waarin nieuwe behandelingsmogelijkheden onderzocht werden. Resultaten van deze studies zijn gerapporteerd in de medische literatuur en hebben bijgedragen aan een steeds verdere verbetering van de behandeling van patienten met leukemie, lymfklierkanker, of het multipel myeloom. HOVON heeft daartoe een solide, professionele organisatie, die studies met nieuwe medicijnen in alle fasen van onderzoek kan verrichten en dat vaak doet in samenwerking met onderzoekers/onderzoeksgroepen uit het buitenland.

Kwaliteit: naar steeds betere zorg en snelle beschikbaarheid van de nieuwste ontwikkelingen

Een zeer belangrijk aspect van zorg is niet alleen de toegankelijkheid op vele plaatsen, maar ook de kwaliteit van de geboden zorg. Hiertoe heeft HOVON het zogenaamde (regionale) echeloneringsmodel geintroduceerd. Het echeloneringsmodel gaat uit van een gelaagde opbouw van zorg in de regio, waarbij iedere regio een ziekenhuis heeft, waar complexe zorg wordt verleend, ingebed in een aantal ziekenhuizen waar minder complexe zorg wordt verleend. Richtlijnen, die vanuit  HOVON  tot stand komen, geven tegenwoordig niet alleen behandelindicaties aan, maar tevens in welk echelon deze behandeling zou moeten plaatsvinden.

Toekomst

Langzaam maar zeker ontstaat een steeds hechtere samenwerking met alle partijen, die ieder een steeds betere behandeling voor de hemato-oncologische patiënt voorstaan. Bijvoorbeeld bestaat er steeds intensiever contact met de betrokken patiëntenverenigingen (Hematon), wordt toenemend samengewerkt met de overheid en bv de NZa om de steeds duurdere medicijnen toch voor de juiste patienten beschikbaar te laten komen. Behalve landelijk overleg, wordt in toenemende mate ook regionaal overlegd. Belangrijk daarbij is het intensieve contact tussen de 10 consultatieve (8 academische en 2 STZ) ziekenhuizen en hun regio’s, zodat een patient precies weet wat hij waar kan verwachten.

Contact: www.HOVON.nl